Twitterda başlatılan "Milli Piyango'dan Varlık Fonu'na aktarılan 75 milyon ₺ SMA hastası çocuklar için kullanılsın!" kampanyası çok takipçili sanatçı ve siyasetçiler tarafından ilgi görüp desteklenince adeta çığ gibi büyüdü ve Türkiye Gündeminin ilk sırasına oturdu.

Başta herkesin gönül rahatlığıyla desteklediği kampanya "İktidara mensup veya yakın olmaya çalışan" bazı twitter kullanıcıları tarafından eleştirilince rüzgar birden tersine esmeye başladı. Kampanyanın Sağlık Bakanı tarafından "Kirli Kampanya" ve "Küresel ilaç şirketlerinin oyunu" şeklinde ifade edilmesi, ülkede yeni bir tartışma konusu başlatmış oldu.

Buraya kadar olan kısım, olayın bildiğimiz tarafıydı. Ben sizlere olayın o kadar da bilinmeyen kısımlarını anlatacağım.

SMA hastalığından yakın bir arkadaşım vasıtasıyla haberdar oldum. Kendisi Demir Ali adında minik bir yavrumuz için bağış toplanması kampanyasına destek veriyordu. Ben de onun yaptığı gibi sosyal sorumluluk sahibi bir vatandaş olarak kampanyaya destek vermeye çalıştım. Paylaşımlarda bulundum. Elimden geldiğince yardımcı olmaya çalıştım. Herşeyden önce bunu insan olduğum için yaptım. Tabiki burada kalmadı bu hastalık hakkında ister istemez biraz bilgi sahibi oldum. Sadece biz değil Demir Ali için birçok hayırsever paylaşımlarda bulundu. Bağışlar toplandı ve nihayetinde Demir Ali gerekli olan parayı tamamlayarak Amerika'nın yolunu tuttu.

Sadece Demir Ali de değil. Demir Ali gibi yaklaşık 1300 SMA hastası yavrumuz var. Onlar da tedavi için gerekli olan 2,4M$'ı kısıtlı bir zaman içerisinde  tamamlayarak gen tedavisi yaptırmak istiyor.

Peki şu sıralar herkesin dilinde SMA nedir?

Açılımı Spinal Musküler Atrofi olan SMA, omurilikte bulunan motor sinir hücrelerinin kaybından ötürü ortaya çıkan, kas kaybına ve kas zayıflığına sebep olan bir hastalık. Dört tipi olan SMA hastalığının dünyada görülme sıklığı 10 binde bir, Türkiye'de görülme sıklığı ise 6 binde bir. SMA'nın tipleri, bireylerde hastalığın ortaya çıkma yaşına bağlı olarak betimleniyor. SMA ne kadar erken bir yaşta ortaya çıkarsa hastalığın seyri de bir o kadar ağır gerçekleşiyor. Örneğin altı aylık ve daha küçük bebeklerde ortaya çıkan Tip-1 SMA, bebek ölümlerinin dünyada en sık görülen sebeplerinden biri.(bbc)

Tedavisi var mı?

Bugün halen devam eden klinik deneyler dışında dünya çapında, Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onaylı SMA tedavisi için kullanılan Spinraza'nın da içinde olduğu toplamda üç ilaç var. Bunlardan biri de Zolgensma adlı ilaç ile uygulanan gen tedavisi. Tek sefer uygulanan bu ilaç ile hastalarda iyi çalışmayan ya da bulunmayan SMN1 geni, çalışan bir versiyonuyla değiştiriliyor. (bbc)

SGK bu ilaçlardan Spinraza isimli ilacı karşılıyor. Bu ilacın SMA hastası çocuklarımıza uygulanması için, hastaların bazı şartları karşılaması isteniyor. Spinraza'nın ilk dozları hiçbir kriter talep edilmeden çocuklara verilse de sonraki aşamalarda nörolojik ve fizik tedavi testleri uygulandıktan sonra ilaca devam edilip edilmeyeceğine karar veriliyor.

Neden "Gen tedavisi" tercih ediliyor?

Türkiye'de SGK tarafından karşılanan bir tedavi yöntemi olmasına karşın aileler ABD ve Avrupa'da yapılabilen Zolgensma isimli gen tedavisini tercih ediyor. Çünkü Spinraza ilacının verilmesi tedavisi hasta ve aileler için zor bir süreç. Tedavinin her aşamasında mutlaka fiziksel olarak bir gelişim bekleniyor. Bunun için çocuklar nefes sınavına tabi tutuluyor. İlacın uygulanması fazlasıyla ağrılı bir süreç. Beyin omirilik sıvısı çekiliyor, daha sonra o sıvıyla birlikte ilaç tekrar veriliyor. Türkiye'de çoğu çocuk bu kriterleri sağlayamadığı ve gelişim göstermediği için ilacı alamıyor. Tabiri caizse kaderine terk ediliyor. Bu gibi sebeplerden ötürü aileler henüz gerçek anlamda onaylanmamış olsa bile gen tedavisine ulaşmak için adeta yırtınıyor.

Tüm bu anlattıklarımdan sonra Sn. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca'nın neden gen tedavisi için yardım talep edenleri hayal kırıklığına uğratan ve belki de artık daha zor yardım toplamalarına neden olacak açıklamaları neden yaptığını anlamamış olabilirsiniz.

Sn. Bakan'ın açıklamasındaki ( https://twitter.com/drfahrettinkoca/status/1345812552404623363  ) ana tez şu;

Türkiye'de onaylanmış olan Spinraza isimli ilaç bakanlık tarafından ücretsiz olarak veriliyor. Henüz onaylanmamış olan Zolgensma isimli ilaç bakanlık tarafından verilmiyor. Bu tedavi için yardım talep edenler ilaç şirketlerinin elinde kobay olacaklar. Biz buna izin vermeyeceğiz. İlaç şirketlerinin baskısıyla kurulan bu kirli planı bozacağız...

Ne kadar doğru ve yerinde bir duruş değil mi?

Benim anlamadığım olay ise şu;

Henüz onaylanmamış olan ve elimizde yeterli verinin bulanmadığı Zolgensma isimli pahalı ilac neden Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu’nun (TİTCK) 22 Aralık 2020 tarihli Yurtdışı İlaç Listesi’nde en üst sıradan eklendi? ( https://www.titck.gov.tr/dinamikmodul/44 ) Gerekli ücreti toplayabilen vatandaşlarımızın serbest şekilde ilacı temin edebilmeleri "Kobay" olmaları neden sizin başınızda bulunduğunuz Bakanlık tarafından onaylandı?

Kafamda deli sorular...